Como é aplicado Zolgensma, o remédio de R$ 6,5 milhões?Por que é tão caro desenvolver remédios novos?

Antes da aprovação do Hemgenix, o Zolgensma era considerado o medicamento mais caro do mundo. Prescrito para o tratamento de casos de Atrofia Muscular Espinhal (AME), o valor da medicação é estimado em 6,5 milhões de reais no Brasil.

Para que serve o remédio mais caro do mundo?

Recém-aprovado nos EUA, o remédio mais caro do mundo deve ser usado por pacientes com mais de 18 anos que convivem com o diagnóstico de hemofilia B. Esta é uma doença de origem genética que impede ou reduz a capacidade de coagulação do sangue, e está associada com a falta de uma proteína que induz a formação de coágulos, o fator IX. Quando o paciente não recebe nenhum tipo de tratamento, é esperado que relate caso prolongados de sangramentos após uma lesão, cirurgia ou procedimento odontológico. Em casos graves, quadros de hemorragia podem surgir de forma espontânea. Em ambos os casos, diferentes tipos de complicações afetam a saúde do indivíduo. “A aprovação de hoje oferece uma nova opção de tratamento para pacientes com hemofilia B e representa um progresso importante no desenvolvimento de terapias inovadoras para aqueles que sofrem com uma alta carga de doenças associadas a esta condição”, comenta Peter Marks, membro da FDA, em comunicado.

Como funciona o medicamento mais caro do mundo?

Vale explicar que o remédio mais caro do mundo é um produto de terapia genética e, conforme a autorização da FDA, deve ser administrado em dose única por infusão. Em resumo, o medicamento é diluído em uma solução (como se fosse um soro) e administrado de forma intravenosa. Na fórmula do Hemgenix, há um vetor viral (vírus) que carrega um gene relacionado ao fator IX de coagulação — que está em falta em pessoas com hemofilia. No organismo, o gene é expresso no fígado e o órgão passa a produzir a proteína, o que melhora os níveis gerais de coagulação e diminuí os eventos de hemorragia. No momento, ainda não se sabe se o remédio mais caro do mundo representa uma cura definitiva para a hemofilia B. Apesar disso, os resultados já obtidos são bastante animadores e devem garantir melhora significativa na qualidade de vida dos pacientes. Fonte: FDA e Science Alert